این درمان که توسط BioMarin Pharmaceutical توسعه یافته است، به صورت تزریقی یک بار در روز برای کودکان مبتلا به آکندروپلازی استفاده می شود. آکندروپلازی یک بیماری ژنتیکی نادر است که باعث کوتاهی قد و عوارض پزشکی جدی می شود.
در مطالعه نشانگرهای زیستی، بیمارانی که دارویی به نام Voxzogo دریافت کردند، در طول یک سال 6.1 سانتی متر قد بلندتر از بیمارانی که دارونما دریافت کردند، افزایش یافتند. به گفته این شرکت، بیمارانی که این درمان را در دوران کودکی دریافت می کنند، احتمالاً بدون آکندروپلازی به همان قد همتایان خود می رسند. مدیر عامل شرکت Biomrine گفت: “این تفاوت بین توانایی رانندگی یا رانندگی نکردن با قرار دادن وسایل در کمد و توانایی مراقبت از سلامتی شما است.” مطمئناً درمان برای این بیماران تفاوت بزرگی ایجاد می کند.
Biomrine حدود 320000 دلار در سال برای درمان آن که تحت نام عمومی vosoritide ساخته شده است، قیمت دارد. این شرکت تخمین می زند که داروی آنها، با احتساب تخفیف، حدود 240000 دلار برای هر بیمار در سال درآمد خواهد داشت.
در ایالات متحده، تعداد بیماران واجد شرایط حدود 3000 نفر است و تحلیلگران پیش بینی می کنند که Voxzogo در اوج خود به حدود 1 میلیارد دلار در سال خواهد رسید. این دارو از دسامبر در اختیار بیماران آمریکایی قرار می گیرد. Biomrine هنوز اطلاعاتی در مورد اینکه آیا Voxzogo می تواند از کاهش شنوایی، آپنه خواب و مشکلات اسکلتی تهدید کننده زندگی که می تواند در نتیجه آکندروپلازی رخ می دهد و چندین سال طول بکشد جلوگیری کند، ارائه نکرده است.
برای برخی از گروه ها، تمرکز شرکت بر روی قد و تمایل FDA برای تایید داروها بر اساس توانایی آن در افزایش قد بیماران، تهدیدی است که تلاش های سال ها حمایت آنها را تضعیف می کند. سال‌های متوالی انجام Voxzogo و سایر درمان‌های تحقیقاتی برای آکندروپلازی به طور گسترده در میان افراد کوتاه‌قد مورد بحث قرار گرفته است. برای هزاران جوان، کوتاهی قد ناشی از آکندروپلازی معلولیتی نیست که نیاز به درمان داشته باشد. این تفاوتی است که باید رعایت شود.
سازمان‌هایی مانند Little People of America، یکی از بزرگترین گروه‌های این چنینی در ایالات متحده، سال‌ها صرف از بین بردن این تصور غلط و حمایت از عدالت کرده‌اند و تاکید می‌کنند که آکندروپلازی فرد را از داشتن یک زندگی کامل باز نمی‌دارد.
برخی از اعضای LPA داروهایی مانند Voxzogo را تهدیدی برای جامعه هدف می دانند. علاوه بر این، از آنجایی که تقریباً 80٪ از کودکان مبتلا به آکندروپلازی از والدین میانسال متولد می شوند، تصمیم گیری در مورد اینکه آیا کودک باید با Voxzogo درمان شود یا خیر، بر عهده کسانی نیست که با LPA آشنا نیستند. البته LPA در مورد داروی جدید جایگاه سازمانی ندارد.
میشل کراوسمدیر روابط عمومی LPA گفت: “تأیید Voxzogo به این معنی است که در آینده، برخی از اعضای گروه ممکن است متفاوت از آنچه امروز هستند به نظر برسند.” اما این امر ماموریت LPA را تغییر نمی دهد.
Voxzogo برای کودکان مبتلا به آکندروپلازی در سنین بین 5 تا 18 سال تایید شده است. Biomrine در حال انجام مطالعه ای بر روی نوزادان و کودکان کوچکتر است و انتظار می رود داده های حاصل از این داده ها در سال آینده در دسترس قرار گیرد. اگر نتایج مثبت باشد، شرکت برای مجوز بزرگتر از سازمان غذا و دارو درخواست خواهد کرد.
Biomrine برای مقابله با جهش ژنتیکی که باعث آکندروپلازی می شود طراحی شده است. این عارضه ناشی از خطای ژنی به نام FGFR3 است که رشد استخوان را تنظیم می کند. برای بیماران مبتلا به آکندروپلازی، روند طبیعی تبدیل غضروف به استخوان مختل می شود که منجر به کوتاه شدن قد، انحنای ستون فقرات و خطر عوارض جدی که نیاز به جراحی دارد، می شود.